解讀干細(xì)胞療法的未來：炒作vs希望

2017-02-24

對于很多遭受殘障疾病的人群而言，科學(xué)家們在干細(xì)胞領(lǐng)域的研究突破無疑會給這些患者的治療帶來希望，而未來干細(xì)胞療法或有望治療一系列疾病，包括帕金森疾病、脊髓損傷和癱瘓、多發(fā)性硬化癥、黃斑變性、心臟病、腎衰竭甚至癌癥。

當(dāng)前研究人員面臨的挑戰(zhàn)就是如何準(zhǔn)確地傳達(dá)到底真正可能的治療方法是什么，以及科學(xué)家們所希望的是否會實現(xiàn)，但目前而言并沒有太多的證據(jù)對此進(jìn)行驗證。在希望和大肆宣傳之間如何保持平衡卻是一件非常困難的事情，尤其是當(dāng)易感人群和疾病患者依賴于醫(yī)學(xué)研究所提供的療法時。

今年，名譽教授Alan Mackay-Sim在他的獲獎感言中表示，目前在澳大利亞，乃至全球研究者都進(jìn)行了很多臨床試驗來確定是否將特殊類型的細(xì)胞（包括干細(xì)胞分化衍生的細(xì)胞）注入到患者的脊柱中能夠幫助脊髓損傷的患者重新恢復(fù)機體的功能。對于這個患者個體而言，即使是很小的功能恢復(fù)對于其而言都是巨大的進(jìn)步，比如能夠觸摸到愛人或者重新恢復(fù)對腸道和膀胱功能的控制，然而目前并沒有相應(yīng)的“干細(xì)胞良方”。

研究者M(jìn)ackay Sim對分離自鼻子中的神經(jīng)細(xì)胞進(jìn)行了深入研究，而相關(guān)研究也能夠被用來對諸如精神分裂癥都疾病進(jìn)行研究；利用來自鼻子中名為嗅鞘細(xì)胞（olfactory ensheathing cells）的特殊細(xì)胞類型，研究人員就通過研究發(fā)現(xiàn)，將這些細(xì)胞運輸?shù)郊顾钃p傷患者的脊柱中或許是安全的。

利用相同的細(xì)胞類型進(jìn)行研究，研究者發(fā)現(xiàn)其中一名患者機體能夠恢復(fù)部分功能，這對于個體而言是難以置信的，然而該細(xì)胞在特殊損傷中所扮演的角色，以及在接受密集物理療法中的重要性目前并不清楚。同時研究者也并不清楚是否在分離的細(xì)胞中使用的相同類型的細(xì)胞在Mackay Sim的研究中也能夠發(fā)揮相同的作用。

如今表現(xiàn)出治療潛力的干細(xì)胞往往也會誘發(fā)一些并發(fā)癥產(chǎn)生，此前有研究報道，一位下半身癱瘓的女性在進(jìn)行了一項不成功的脊髓干細(xì)胞治療后，其脊柱意外性地開始生長了，而研究人員也是利用從該患者鼻子中分離出的干細(xì)胞來進(jìn)行研究的。因此，后期研究人員還需要在臨床試驗中對這些以及其它類型的細(xì)胞進(jìn)行更多的研究來向更安全有效的療法邁進(jìn)。

目前全球正在進(jìn)行的成百上千個臨床試驗都在檢測不同的策略是否能夠幫助治療脊髓損傷的患者，其中在美國國立衛(wèi)生研究院網(wǎng)站上就有超過40項利用多種類型干細(xì)胞進(jìn)行的相關(guān)研究項目，研究人員需要深入理解所引入的干細(xì)胞的功能和行為，這對于理解患者預(yù)后表現(xiàn)非常關(guān)鍵，機體損傷的類型、原因、以及發(fā)生損傷時的時間都是需要考慮的重要因素，當(dāng)然所有這些因素都需要后期研究人員更為深入的研究來闡明。

在遵循了臨床試驗的合適框架后，研究者M(jìn)ackay Sim就表示他們非常有激情和耐心來檢測來自鼻子中的細(xì)胞是否會在臨床環(huán)境中產(chǎn)生影響。最重要的是，在控制和監(jiān)測臨床試驗的框架外，還有一些公司和臨床診所正在提供一些無安全或有效性證據(jù)的昂貴療法，而且它們也并不清楚被注射到患者機體中的細(xì)胞到底是什么。諸如這些未進(jìn)行檢測的干細(xì)胞療法目前是可用的，其不僅在監(jiān)管較少的海外國家盛行，而且在澳大利亞也存在，這種干細(xì)胞生物學(xué)不受監(jiān)管的一面目前逐漸被很多人開始關(guān)注。

相關(guān)的從業(yè)人員也并沒有明確證據(jù)表明他們向患者機體中“運輸”的細(xì)胞是否能夠安全且能夠正常發(fā)揮作用，但同時他們卻向患者收取了數(shù)千美元的治療費用，從業(yè)醫(yī)生和患者或許都會覺得這種干預(yù)措施能夠成為緩解患者痛苦的唯一希望，但實際的結(jié)果往往超出了對患者機體健康的風(fēng)險，同時還會引發(fā)不必要的經(jīng)濟損失。當(dāng)然更為重要的是，在臨床試驗外尋求這種未經(jīng)證實的干預(yù)措施的患者隨后并不會加入到適當(dāng)?shù)呐R床試驗中去，這樣或許就會使得他們無緣成為真正科學(xué)研究的一部分了。

因此患者想要參與的臨床試驗到底在哪里呢？如今在全球范圍內(nèi)，澳大利亞已經(jīng)成為干細(xì)胞生物學(xué)研究領(lǐng)域的佼佼者，其在該領(lǐng)域的研究已經(jīng)持續(xù)了很多年，比如體外受精技術(shù)的開創(chuàng)性工作、利用人類干細(xì)胞來制造任何類型的細(xì)胞、闡明干細(xì)胞在骨髓移植領(lǐng)域的作用。未來科學(xué)家們或許在干細(xì)胞領(lǐng)域的研究還任重道遠(yuǎn)，當(dāng)然干細(xì)胞療法的潛力也是非常值得我們期待的。