2021年首款！國內(nèi)干細胞IND獲得默許，適應(yīng)癥：肝衰竭

2021-03-04

剛剛，從國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心官網(wǎng)獲悉，天津昂賽細胞基因工程有限公司干細胞新藥臨床試驗申請（IND）獲得默示許可，適應(yīng)癥為慢加急性（亞急性）肝衰竭。
* 受理號：CXSL2000335
* 藥品名：注射用間充質(zhì)干細胞（臍帶）
* 適應(yīng)癥：慢加急性（亞急性）肝衰竭

這是2021年國內(nèi)首個默許進入臨床試驗的干細胞藥物，也是國內(nèi)第一個進入臨床試驗的針對肝衰竭治療的干細胞藥物。

1、肝衰竭簡述

肝衰竭是臨床常見的嚴重肝功能失代償癥，致死率極高。慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）是我國及亞太地區(qū)慢性肝病患者常見的危急重癥。慢加急性肝衰竭呈顯著的地理差異分布，肝炎病毒感染、酒精性肝病，毒性藥物以及代謝疾病是其主要病因。

肝臟損傷過程

目前內(nèi)科及人工肝治療只能姑息對癥，肝移植是目前唯一有效治愈肝衰竭的方法。但肝移植受肝源、費用限制，迫切需要尋找新的有效治療方法。

干細胞因其自我更新和分化潛能為肝衰竭的治療提供了新的可能，而間充質(zhì)干細胞是理想的細胞來源。研究發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細胞在肝衰竭、肝纖維化、肝硬化等肝臟疾病的治療中都具有良好的效果  。

間充質(zhì)干細胞移植治療肝衰竭主要機制可能在于免疫調(diào)節(jié)或產(chǎn)生相關(guān)細胞因子及生長因子抑制炎癥、促進內(nèi)源性肝臟細胞增殖和分化、組織修復(fù)等，其安全性和有效性初步明確。

2、中國干細胞藥物研發(fā)進展

截止目前（2021年2月18日），國內(nèi)共有11家企業(yè)的13款干細胞藥物獲準默許進入臨床試驗。


適應(yīng)癥的選擇對干細胞藥物的開發(fā)至關(guān)重要。企業(yè)應(yīng)根據(jù)臨床需求和自身細胞的特點，選擇合適的適應(yīng)癥。在獲批的13項干細胞藥物臨床試驗中，膝骨關(guān)節(jié)炎和GVHD各3項，其余7項適應(yīng)癥分別為類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病、慢性牙周炎、缺血性腦卒中、特發(fā)性肺纖維化、糖尿病足潰瘍和肝衰竭。

另外，值得一提的是國內(nèi)首個iPSC來源的干細胞藥物也進行了IND申報且已經(jīng)被CDE受理，藥品名“異體內(nèi)皮祖細胞（EPCs）注射液”。這是一個不錯的開始。

再次陳述，干細胞不是萬能神藥，干細胞治療的有效性是建立在對干細胞和疾病正確認識的基礎(chǔ)之上！唯有經(jīng)過嚴格的三期臨床藥物試驗，確保干細胞藥物的質(zhì)量均一穩(wěn)定，保證安全性和有效性，才可大規(guī)模應(yīng)用于臨床，造福更多的人類。


最后！祝各家的干細胞藥物臨床試驗都順利！給CDE點贊！